16日發表在《科學轉化醫學》雜志上的重要研究成果顯示，美國波士頓兒童研究所科研人員，通過注入預先處理過的血液干細胞產生了更多的蛋白質PD-L1，抑制了機體自身免疫反應，成功逆轉了小鼠模型Ⅰ型糖尿病的癥狀。
保羅·菲歐瑞納說：“當注射這些細胞時，真的會改變免疫系統。”研究人員把來自胰腺的、能產生胰島素的治療用血液干細胞注射給小鼠后，幾乎在短期內治愈了糖尿病，三分之一的小鼠在生命期內血糖也都維持在正常水平。
此前的研究嘗試用自體骨髓移植等免疫療法治療Ⅰ型糖尿病，希望遏制自身免疫系統攻擊人體胰島細胞，但此類努力均以失敗告終，患糖尿病的小鼠和人類血液干細胞的免疫調節能力受損情況并未好轉。
此次研究證實，PD-L1蛋白質不僅能通過基因療法起作用，還能通過小分子預處理方法產生并起作用。菲歐瑞納率領的研究團隊以無害病毒為載體，將健康的PD-L1基因導入干細胞，進而逆轉了小鼠的糖尿病癥狀。此外，該團隊還證實了，通過三種小分子“干擾素”處理細胞可以達到同樣的效果。
這是一種治療糖尿病的新型手段，其優點在于沒有任何排異反應，因為病人用的是自己的細胞。現在，該團隊正致力于優化用于調節血液干細胞的小分子“雞尾酒”，并在與美國食品和藥品管理局（FDA）的新藥預研會議上，獲得了在Ⅰ型糖尿病患者中進行臨床試驗的支持。
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