美國《科學(xué)》雜志在線版17日報道了一項(xiàng)人類醫(yī)療史上的里程碑：科學(xué)家首次嘗試在人體內(nèi)直接進(jìn)行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內(nèi)注入了基因編輯工具，以永久性改變基因的方法來治愈嚴(yán)重遺傳疾病。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)在美國加州大學(xué)舊金山分校完成，受試者是44歲的亨特氏綜合征患者布萊恩·馬德。亨特氏綜合征是一種罕見的、威脅生命的遺傳性疾病，由基因突變導(dǎo)致，患者細(xì)胞代謝廢物無法分解，累積在組織器官中，最終產(chǎn)生機(jī)能障礙。
馬德所接受的基因編輯工具是鋅手指核酸酶，而并非一直以來廣受關(guān)注的CRISPR。與后者相比，鋅手指核酸酶的“資歷”更早，它被認(rèn)為是第一代基因編輯工具，進(jìn)行定位的序列更長，操作相對復(fù)雜，基因編輯的精準(zhǔn)度也更高。
本次治療中，非致病性腺相關(guān)病毒將運(yùn)載著兩個鋅手指核酸酶和一個正常基因，直達(dá)患者的肝部細(xì)胞。到達(dá)后，鋅手指核酸酶將準(zhǔn)確找到“工作位置”，像剪刀一樣將DNA雙鏈切開，填充進(jìn)正常基因。通過DNA的自我修復(fù)機(jī)制，原有的DNA片段會接受新的正常基因。
之前的“基因療法”，是科學(xué)家們在培養(yǎng)皿中編輯人類細(xì)胞，再注射回人體內(nèi)，并非對患者DNA直接編輯。而此前療法也存在治療范圍有限、部分效果不持久的問題。新治療成效將在三個月內(nèi)得到確切答案，其一旦成功，將會推動基因療法進(jìn)入全面開展階段。
這項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)壳耙鹆艘欢ǖ膿?dān)憂：盡管鋅手指核酸酶安全性已經(jīng)過測試，動物模型也得到良好反饋，但仍會有無法預(yù)計的副作用存在。不過，美國國立衛(wèi)生研究院參與批準(zhǔn)這一項(xiàng)目的官員表示，到目前為止，尚沒有證據(jù)表明該療法具有危險性，因此也不應(yīng)害怕。
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